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世界帕金森日:與疾病斗爭的前沿療法

文章來源:廣東百草堂藥業  發布時間:2019-04-12 15:55:38



4月11日是世界帕金森日

(World Parkinson's Disease Day),

這一天的設立旨在提高人們對帕金森病的認識。

帕金森病是神經系統的一種累進性疾病,影響患者運動。


癥狀開始時很小,

通常手部幾乎沒有明顯的震顫。

但隨著時間的推移,震顫會變得更加明顯,

運動也可能會變慢,使日常任務的完成變得更加困難,

該疾病還會帶來肌肉僵硬,姿勢和平衡能力受損,以及語言能力的變化。


近期,生物制藥領域在治療帕金森病方面取得了哪些進展呢?


Inflazome獲100萬美元資助研發腦病成像示蹤劑

最近,邁克爾 J. 福克斯帕金森研究基金會(MJFF)向總部在都柏林和英國劍橋的公司Inflazome提供了100多萬美元資助,用于開發NLRP3特異性正電子發射斷層顯像(PET)示蹤劑,該示蹤劑可用于非侵入性成像,可對炎癥小體所致的腦部疾病進行成像

該公司指出,炎癥小體會產生刺激免疫細胞對抗感染的信號。在正常情況下,這是有益的。但是,當免疫系統在沒有控制的情況下被激活時,炎癥就會與廣泛的疾病聯系在一起,包括阿爾茨海默氏癥、關節炎和各種心血管疾病。


Inflazome致力于開發阻斷炎癥小體信號的方法,以消除不必要的炎癥。NLRP3炎癥小體被認為驅動了許多神經退行性疾病相關的慢性炎癥,包括帕金森病。PET示蹤劑的設計是為了確定臨床試驗所需的劑量。



Neuropharma推進左旋多巴鼻內制劑開發

總部位于西雅圖的Neuropharma公司專注于中樞神經系統疾病的療法開發,研發針對帕金森病、雙相情感障礙和精神分裂癥以及急性偏頭痛展開。2018年5月,該公司啟動了INP103與安慰劑對比治療帕金森病的IIa期臨床試驗。INP103是一種新型的左旋多巴化合物鼻內制劑,使用公司專有的Precision Olfactory Delivery(POD)平臺進行藥物遞送。

大多數帕金森病患者最終都會接受左旋多巴治療。但是隨著疾病的發展,超過一半的人會發展成僵硬狀態或發生OFF事件,這與藥物水平的波動有關。該公司鼻內制劑期待改善藥物水平的變化。



Denali Therapeutics調節溶酶體功能藥物推進臨床

2018年12月,總部位于舊金山南部的Denali Therapeutics宣布開始DNL201的臨床Ib期試驗患者給藥。DNL 201是富亮氨酸重復激酶2(LRRK 2)的小分子抑制劑,LRRK2是溶酶體功能的調節因子。LRRK 2基因突變是帕金森病最常見的突變類型之一,溶酶體功能在帕金森病患者中是受損的,但有可能通過抑制LRRK 2而恢復。


“基于在122名健康志愿者中進行的I期研究積極結果,我們很高興能對帕金森病患者進行DNL201的評估。”當時Denali公司首席醫學官Carole Ho表示,“這項研究將為患者提供更多重要的安全和生物標志物數據,以支持合理的劑量選擇;并為DNL201進一步臨床試驗的決定提供依據,包括潛在的注冊用試驗。”



基因治療減輕帕金森運動癥狀

4月4日,由加州大學舊金山分校(UCSF)研究人員資助的一項研究發表在《Annals of Neurology》上。這項I期研究引入了一種研究性基因,通過外科手術將氨基酸脫羧酶(AADC)引入參與者的大腦,試驗涉及15名年齡在40-70歲之間的中度帕金森病患者。

AADC可以將左旋多巴轉化為多巴胺,這有助于控制帕金森的運動癥狀。研究將患者分為三組,每組接受一次不同劑量的基因治療。6個月后,所有組患者的AADC活性增加,左旋多巴的需求量下降。其中,接受最高劑量的隊列有42%的人左旋多巴需求量減少。在一年內,患者有更多的時間沒有運動障礙。研究也顯示出劑量依賴性特征,即劑量越高,AADC活性越高,用藥減少的幅度就越大。



Alterity Therapeutics爭取亞洲投資關注

上周晚些時候,澳大利亞PRANA Biotechnology公司更名為Alterity Therapeutics。4月11日,該公司宣布將向亞洲投資者推出路演。其主要候選藥物PBT 434是一種治療帕金森病的藥物,已經獲得了治療多系統萎縮癥治療的孤兒藥指定。該藥物主要針對與帕金森病和非典型帕金森病神經變性相關的關鍵蛋白,目前正在進行臨床1期試驗。


來源:新浪醫藥新聞



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